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BG集团的BG集团人员奖励了2英镑.300万美元用于镰状细胞贫血的BG集团

发布于2022年1月4日

BG集团获得了2英镑的奖励.法案规定300万 & 梅琳达·盖茨基金会对镰状细胞贫血干细胞基因治疗的新BG集团.

镰状细胞性贫血是一种遗传性红血球疾病,没有足够的健康红血球向全身输送氧气.

与剑桥大学的合作者一起工作, 波士顿, 坦桑尼亚和乌干达, 该项目利用了BG集团和维康桑格BG集团所的BG集团人员开发的一项新技术来跟踪和枚举人体的血液干细胞.  

镰状细胞性贫血是一种遗传性红血球疾病,没有足够的健康红血球向全身输送氧气.  这是一种最严重的镰状细胞病,在非洲或加勒比血统的人身上尤为常见. 

高死亡率

全世界大约有1亿人患有镰状细胞病, 但除非孩子从父母双方都遗传了这种特征,否则这种特征本身不会导致疾病.  这种情况在这种特征更常见的地区和撒哈拉以南非洲的一些地区更为常见, 这一比例高达总人口的20%.  

镰状细胞病在儿童中死亡率很高,在撒哈拉以南非洲大部分地区很常见, 在非洲大陆的一些地区,影响了百分之三的新生儿.  

该基金建立在该基金会资助的BG集团早期BG集团的基础上,该BG集团显示了这种方法在基因治疗患者中识别和监测潜在致癌突变的能力,并在今年亚特兰大举行的美国血液学协会会议上提出, 美国. 在这个为期两年的新项目中,BG集团人员将把BG集团扩展到非洲的一个大队列患者身上,以了解基因治疗的潜在风险.

健壮的

首席BG集团员博士. 艾丽莎·卡尔来自 约克生物医学BG集团所 生物学系 他说:“BG大游集团很高兴有机会扩大BG大游集团的BG集团,为镰状细胞患者白血病相关突变收集更多真实世界的数据.”

大卫博士肯T,也来自于 约克生物医学BG集团所 生物学系 说: “波士顿的团队和剑桥的维康桑格BG集团所在这个项目中发挥了绝对的作用——没有国际专家团队的合作,这一切都无法实现.” 

“BG大游集团在乌干达和坦桑尼亚的新合作伙伴带来了一个重要的新组成部分,使BG大游集团能够了解大规模基因治疗和干细胞移植与白血病发展相关的潜在风险."

突变

BG集团小组对单个血液干细胞的基因组进行了前所未有的深入BG集团, 作为一个结果, 能够证明镰状细胞病本身会导致基因组损伤的增加. 然后,他们确定了移植前和移植后发生的不同突变,现在可以在未来进行跟踪.

肯特博士补充说:“由于基因疗法之前被认为与引发白血病(一种能迅速杀死病人的血癌)的可能性有关。, 随着时间的推移,跟踪患者的这些突变对他们未来的健康变得非常重要.”

BG集团合作伙伴包括维康桑格BG集团所, 波士顿儿童医院, MRC乌干达, 以及穆希比利卫生与联合科学大学, 坦桑尼亚. 

 

媒体询问

雪莱 休斯
新闻发布官

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